(东说念主民日报健康客户端记者 王艾冰 邱越）

2025年12月30日，港交所往复大厅的钟声为AI制药而鸣。英矽智能挂牌上市，募资22.77亿港元，摘得2025年港股生物医药IPO（初度公开募股）桂冠。

摩熵投融资数据（编者注:医药企业投融资查询平台）自大，适度2025年12月24日，全球AI补助制药公司超350家，其中我国至少101家。2025年以来，全球AI制药干系投融资事件近80起，其中我国至少有31起。

2026年1月7日，工信部等八部门衔尾印发《“东说念主工智能+”行为决策》，径直点名AI制药界限，强调要建设东说念主工智能驱动的新药发现平台，愚弄多模态药效展望大模子加快靶点识别和候选药物发现，贬低研发成本和周期。

与时期竞走，AI破解传统研发的“长周期之困”

“也曾，手脚一个传统药物研发的‘苦行者’，‘双十定律’（（十年周期、十亿好意思元插足）是咱们的必经之路，效果过低是我和团队绕不开的问题。”英矽智能衔尾首席推行官、科学官、药物研发认真东说念主任峰博士的话说念出了无数转换药研发者共同的痛，而如今，他照旧开动了我方工作生计的首要转型。

Alex zhavoronkov博士（左）和任峰博士（右）梭巡自动化高通量筛选岛屿，受访者供图。

“在传统的生物医药研发图景中，十年磨一剑的‘双十定律’曾是行业难以逾越的标尺。”中国医学科学院特聘教悔王宏告白诉东说念主民日报健康客户端记者，新药研发的泉源在于对疾病机理的清楚和侵犯靶点的发现，传统形状依赖科学家基于有限信息的“陶冶假定”，只可在弘大的化学分子库中进行筛选和优化，流程如同“盲东说念主摸象”，AI补助制药从这一角度来讲，仿佛为破局而来。

对此，任峰有更为深切的体验。加入英矽智能之前，任峰在传统小分子转换药界限深耕了14年。“其时在一家大型药企率领团队作念一个神经系统的新药研发，10多年时期，莫得一款药物告捷进入临床磨真金不怕火。”这是让任峰“越作念越莫得但愿”的一个阶段，“生物医药界限，是在和生命抢时期，是以我一直在念念索，是否有先进的手艺和面孔能够加快转换药研发。”

2021年，任峰加入英矽智能，聚焦AI+小分子药物研发，但愿通过东说念主工智能处分传统药物研发的三大瓶颈：靶点发现、分子遐想和临床磨真金不怕火决策制定。就在合并年，西湖云谷智药创举东说念主马丽佳博士从别称埋头写代码、绘制谱的生物信息学征询员，投身AI+基因营救界限，而她与团队攻坚的，是一个困扰基因营救界限多年的核心贫困：若何让药物高效、精确抵达东说念主体内阿谁“对的”细胞。

患有核心神经系统疾病的患者，传统的救命面孔是“造血干细胞移植”，但配型告捷如同大海捞针。于是，把患者我方的造血干细胞取出来，在体外成就好基因再回输成为全新的攻关标的。但这种为每个东说念主“定制高档西装”的流程，周期长、成本极高，非一般家庭能承受。

“是以咱们想达成基因营救的终极联想之一——体内基因营救。”马丽佳告诉记者，达成体内基因营救的枢纽，是要找到一个优秀的“快递员”，把基因裁剪器具精确寄递到指定细胞。腺干系病毒（AAV）则是当今最主流的“快递员”之一。但AAV“目光”不好，爱去肝脏“串门”。“是以，咱们任务很明确：校正AAV这个‘快递员’，给它装上‘精确导航’，让它去该去的地点。”

可是AAV的“外壳”（衣壳卵白）由735个氨基酸组成，每个氨基酸位置，有约20种可能。“这就像一个由735个零件组成的、每个零件有20种变化的超等魔方。”马丽佳说，“可能的组合数目是天文数字，穷尽实验考据，几辈子也作念不完。而这恰是AI擅长的事！”

从“诬捏筛选”到“临床考据”，AI制药已照进执行

记者在英矽智能位于上海金桥的展厅橱窗中看到一组数据：一项由71名患者参与的临床磨真金不怕火，在60毫克逐日一次剂量组中，用药12周后，用药组患者相较对照组患者肺功能运筹帷幄平均晋升98.4毫升，在数据傍边摆放的恰是一款名为Rentosertib的全球首款AI原创药物Rentosertib，这一候选药品从靶点发现到IIa期临床仅耗时18个月，耗时仅为传统研发的三分之一，研发成本降至传统形状的相配之一。

“这是值得制药东说念主本旨的时刻，我其时看到这个数据也惊怖了。”任峰难掩其时的沸腾，Rentosertib手脚全球首款实在由AI发现新颖靶点、AI遐想转换分子结构，并顺利进入到临床2期考据阶段的AI药物，达成了生成式AI从靶点发现到临床考据的闭环。

英矽智能位于上海金桥的自动化生物学实验室，受访者供图。

“跟着东说念主工智能手艺的深度交融，药物研发范式正被快速改写，AI制药即是用东说念主工智能手艺来加快和优化药物研发，其应用已深度渗入至药物发现、临床前征询、临床磨真金不怕火、上市审批乃至上市后不息的全生命周期，让新药研发变得更高效、更省钱、更靠谱。”一位长久深入从事转换医药产业办事的东说念主士示意，浮浅来说，AI就像给药物研发装上了‘智能大脑’，通过机器学习、大数据分析等，快速筛选和遐想药物分子，大幅镌汰研发周期。

在AI+基因营救界限探索的马丽佳团队，澳客app也愚弄AI补助的平台，告捷校正出能精确靶向T细胞且大幅辩别肝脏的AAV载体，正在股东其走向临床磨真金不怕火。“AI是苍劲的加快器，不错匡助咱们快速试错、学习规矩，而科学家认真提倡问题、遐想实验、解读赶走，这是东说念主与智能的共舞。”马丽佳告诉记者。

西湖云谷智药与英矽智能及上百家AI制药公司相通，用AI和药物研发时期竞走，渗入了药物研发的各个界限和阶段。

2025年11月，国度卫生健康委等多部门衔尾发布《对于促进和门径“东说念主工智能+医疗卫生”应用发展的实施意见》，明确提倡深化东说念主工智能在医疗卫生重心界限的应用，为AI制药创造了精采的战术环境。2026年年头，工信部等八部门衔尾强调，“要建设东说念主工智能驱动的新药发现平台，贬低研发成本和周期。”

如今，从被业内誉为“AI制药元年”的2020年，再到“AI制药价值兑换元年”的2025年，AI制药正从见解徐徐成为执行。

AI只争时期，患者床旁仍是终极科场

“Rentosertib针对特发性肺纤维化相宜症的下一阶段临床磨真金不怕火正在筹备中‌，咱们也很期待这款药物能够罗致住临床的考据。”任峰向记者泄露， “接下来的IIb/Ⅲ期临床磨真金不怕火，咱们将在更大范围的患者群体中去考据这一药物的安全性和有用性，而这恰是一款药物是否告捷的枢纽。”

如今，AI在生物医药研发中的应用已变成一条明晰的“赋能链”，“在泉源晋升发现效果，在中期优化产物属性与分娩工艺，在末端加快临床考据与准入，并在后期抓续挖掘药物价值。这不单是是器具的迭代，更是一场从‘陶冶主见’向‘数据智能’演进的研发范式根人道变革。”前述业内东说念主士也说，但它仍然无法杰出一款新药需要的实实在在的数据，应用于患者体内的药品，仍需慎之又慎。

在采访中，多位大家和企业代表皆强调了在AI制药的路上干湿实验相结合的必要性。“药物研发中的干实验频繁指基于谋略和谋略机模拟的诬捏实验，这一阶段咱们判辨过算法、模子和数据模拟来展望分子步履、优化药物遐想或分析生物流程，在AI的加抓下，这一阶段‌咱们如实能够镌汰时期，而在实验室以及患者床旁进行的湿实验仍然需要迷漫的时期和数据，这少量是保证一款药物安全性和有用性的底线。”任峰说。

“药物研发的核心挑战在于从实验室到临床的转动，AI梗概能处分化常识题，比如更快地通过无数数据，遐想一个能无缺结合靶点的分子，但现阶段它仍难以实足破解生物常识题。”王宏广强调，这个靶点是否真能挣扎东说念主体的复杂疾病？反作用和安全性若何？是以，在药物必经的临床磨真金不怕火阶段，AI制药和统统的新药皆需要站在合并个来源，去接受“湿实验”的考据。

AI非“魔法”，要留神手艺泡沫

“咱们从一开动就知说念，AI不是魔法，转换药界限实在的龙套，依然源于咱们对生命科学骨子更深的清楚。”每天穿梭在电脑前和实验室的马丽佳深切知说念现阶段AI的能与弗成，她以为AI于我方而言，只可算一个“很是好用且充满但愿”的助手。

马丽佳博士在实验室不雅察AAV在细胞中的感染效果。受访者供图

据记者了解，全球虽已有多款AI研发药物进入临床磨真金不怕火阶段，但迄今为止，尚无一款由AI主导研发的药物问世，从国内来看，数个声称是“AI药物”的神志还停留在一期临床磨真金不怕火的阶段，仅有少数药品进入2期临床阶段。

当下，从传统药物研发的深水区走来的王宏广，一直但愿作念一个安谧地念念考者。“AI在药物研发中的应用仍处于早期阶段，尽管AI能快速筛选海量化合物，但照旧有不少案例标明，AI遐想的分子可能在体外实验中弘扬优异，但进入东说念主体后因代谢、毒性等问题失败，AI虽能镌汰前期时期，却无法实足回避后期风险。况兼AI依赖高质地数据，而医药界限数据碎屑化严重，临床数据阴事保护法例也一定进程上限制了高质地数据分享。”王宏告白诉记者，若暴戾这些基础问题，AI制药很有可能重蹈“手艺泡沫”覆辙。

对于制药这一需要慎之又慎的行业，前述业内东说念主士指出，“AI制药的高热度如实短期内眩惑了无数本钱涌入，但资源分拨照旧自大出盲目跟风且‘撒胡椒面’的舒坦。AI应聚焦于处分未心仪的临床需求，而非为了转换而转换；此外，AI制药的快速发展需要战术指引，现阶段医药审核等战术仍然聚焦于传统医药研发。”

他示意，AI制药是标的，减少研发用度周期是要求，处分临床问题是刚需，贬低国度医药卫生大众支拨和住户职守是产业良性发展落脚点，拉动内需是应有之义。

“在我国，弘大的东说念主口基数和病院范围为AI在制药界限的应用提供了先天不足的上风。AI手脚‘十五五’时期股东生物医药产业杰出式发展的核心引擎之一，梗概将会成为中国从医药大国迈向医药强国的一大枢纽旅途。”王宏广对此充满期待。